«Каждый наш проект —
это вызов»
Сотрудники ПСПбГМУ им. И. П.Павлова рассказывают о разработке нового препарата для лечения онкогематологических и аутоимунных заболеваний
Ученые Первого Санкт-Петербургского государственного медицинского университета им. И.П. Павлова разработали лекарственный препарат «PGCT002» анти-CD19 CAR-T для лечения пациентов, которым не подходят стандартные подходы к терапии онкогематологических заболеваний — химиотерапия и пересадка костного мозга. Препарат разрабатывался в лаборатории генной и клеточной терапии, открытой в вузе в 2023 году.
Разработка уникальна сниженным количеством осложнений и побочных действий, что позволяет применять препарат для лечения не только онкологических, но и аутоиммунных заболеваний. Для лечения специалисты забирают иммунные клетки больного, вводят в них фрагмент генетического кода, который перепрограммирует клетку, превращая ее в «живое лекарство». Затем клетки возвращают в организм пациента, где они способны распознать и уничтожить опухолевые клетки.
В лекарстве на сегодняшний день нуждается более 2000 пациентов. Уже в следующем году препарат начнут применять в клинике Санкт-Петербурга.
Разработка уникальна сниженным количеством осложнений и побочных действий, что позволяет применять препарат для лечения не только онкологических, но и аутоиммунных заболеваний. Для лечения специалисты забирают иммунные клетки больного, вводят в них фрагмент генетического кода, который перепрограммирует клетку, превращая ее в «живое лекарство». Затем клетки возвращают в организм пациента, где они способны распознать и уничтожить опухолевые клетки.
В лекарстве на сегодняшний день нуждается более 2000 пациентов. Уже в следующем году препарат начнут применять в клинике Санкт-Петербурга.
Комментарии сотрудников первого санкт-петербургского государственного медицинского университета им. И.П. Павлова:
Марина Олеговна Попова
Доцент кафедры гематологии, трансфузиологии и трансплантологии с курсом детской онкологии ФПО им. проф. Б.В. Афанасьева
ПСПбГМУ им. акад. И.П. Павлова
ПСПбГМУ им. акад. И.П. Павлова
«Мы живем в совершенно уникальное время, когда вообще изменяется восприятие, что такое мишень в медицине. На сегодняшний день геном человека — это мишень, которой можно управлять.»
Мы находимся в стенах Первого Санкт-Петербургского государственного медицинского университета в крупнейшей клинике трансплантации костного мозга имени Раисы Максимовны Горбачёвой. Каждый день мы выполняем химиотерапию и трансплантацию костного мозга для лечения злокачественных опухолей пациентов. Однако не все опухоли поддаются химиотерапии теми методами, которыми мы располагаем. И здесь на помощь приходят генная инженерия и синтетическая биология.
На сегодняшний день потребность в применении такого продукта составляет более 2 000 пациентов в год для лечения В-клеточных опухолей и 1 000 пациентов с тяжелыми аутоиммунными заболеваниями. В следующем году планируем перейти к клиническому применению.
На сегодняшний день потребность в применении такого продукта составляет более 2 000 пациентов в год для лечения В-клеточных опухолей и 1 000 пациентов с тяжелыми аутоиммунными заболеваниями. В следующем году планируем перейти к клиническому применению.
Владислав Сергеевич Сергеев
Сотрудник лаборатории генной и клеточной терапии отдела биотехнологий НИИ ДОГиТ им. Р.М. Горбачевой ПСПбГМУ им. акад. И.П. Павлова
«Разрабатываемый продукт прежде всего предназначен для лечения резистентных пациентов с В-клеточными злокачественными новообразованиями. Однако в настоящее время в мировой практике изучается потенциал применения таких продуктов в более ранних линиях терапии у таких пациентов. Кроме того, опубликованы первые клинические случаи успешного применения данного вида продуктов при резидентных формах аутоиммунных заболеваний.»
Приоритетными продуктами, разрабатываемыми в нашей лаборатории клеточной и генной терапии, являются аутологичные Т-лимфоциты с экспрессией анти-CD19 химерного антигенного рецептора. В основе создания таких продуктов лежит технология генетической модификации Т-лимфоцитов пациента заранее изъятых и произведенных в специальных условиях Ex vivo. Генетическая конструкция, внедренная в геномный аппарат Т-лимфоцитов, приводит к синтезу специальной гибридной молекулы, которая позволяет модифицированным Т-лимфоцитам распознавать и уничтожать клетки-мишени.
В результате реализации проекта были разработаны несколько вариантов таких химерных молекул, синтезированы генетические конструкции, протестированы лабораторные протоколы генетической модификации Т-лимфоцитов, получен комплекс научных данных об эффективности CAR-экспрессирующих лимфоцитов In vitro. В настоящее время проходят исследования In vivo, в которых эффективность нашего продукта исследуется на модели роста опухолевой массы в иммунодефицитных мышах.
В проекте принимают участие несколько ведущих академических учреждений Российской Федерации, обладающие необходимыми компетенциями. В частности, синтез генетических конструкций осуществлялся специалистами Института Молекулярной и Клеточной Биологии Сибирского отделения Российской Академии Наук. Исследование In vivo проводится на базе Института Экспериментальной Медицины НМИЦ им. Алмазова. Разработка продукта осуществляется в рамках реализации программы развития Университета «Приоритет-2030», при совместном финансировании, как из программы, так и благотворительного фонда АдВита. Пилотная площадка для производства данного типа продуктов в настоящее время вводится в эксплуатацию НМИЦ онкологии имени Н. Н. Петрова.
В результате реализации проекта были разработаны несколько вариантов таких химерных молекул, синтезированы генетические конструкции, протестированы лабораторные протоколы генетической модификации Т-лимфоцитов, получен комплекс научных данных об эффективности CAR-экспрессирующих лимфоцитов In vitro. В настоящее время проходят исследования In vivo, в которых эффективность нашего продукта исследуется на модели роста опухолевой массы в иммунодефицитных мышах.
В проекте принимают участие несколько ведущих академических учреждений Российской Федерации, обладающие необходимыми компетенциями. В частности, синтез генетических конструкций осуществлялся специалистами Института Молекулярной и Клеточной Биологии Сибирского отделения Российской Академии Наук. Исследование In vivo проводится на базе Института Экспериментальной Медицины НМИЦ им. Алмазова. Разработка продукта осуществляется в рамках реализации программы развития Университета «Приоритет-2030», при совместном финансировании, как из программы, так и благотворительного фонда АдВита. Пилотная площадка для производства данного типа продуктов в настоящее время вводится в эксплуатацию НМИЦ онкологии имени Н. Н. Петрова.
Алёна Игоревна Шакирова
Заведующая лабораторией генной и клеточной терапии отдела биотехнологий НИИ ДОГиТ им. Р.М. Горбачевой ПСПбГМУ им. акад. И.П. Павлова
«Наша миссия — проводить исследования и разрабатывать базовые протоколы для обеспечения прогресса в области генной и клеточной терапии.»
Создание новой лаборатории — это важный шаг к реализации стратегического проекта университета, созданию «Центра геномной медицины». Создание новой команды, состоящей из опытных сотрудников с опытом работы в экспериментальных лабораториях, на производстве и в области практического здравоохранения, позволяет преодолеть последние препятствия в области генетической модификации клеток и вывести эту технологию в область клинического применения.
Закупка новейшего оборудования по программе «Приоритет 2030» и создание новой команды позволит университету занять лидирующие позиции в регионе и Российской Федерации в целом в отрасли производства высокотехнологичных лекарственных препаратов на основе соматических клеток и генотерапевтических препаратов.
Закупка новейшего оборудования по программе «Приоритет 2030» и создание новой команды позволит университету занять лидирующие позиции в регионе и Российской Федерации в целом в отрасли производства высокотехнологичных лекарственных препаратов на основе соматических клеток и генотерапевтических препаратов.
Текст подготовлен по материалам ФГАНУ «Социоцентр» — оператора программы «Приоритет 2030», в рамках нацпроекта «Наука и университеты».
В нашем каталоге — 300+ решений для разных областей науки, образования, инновационной индустрии и здравоохранения.
Этот текст — часть проекта «В фокусе», который рассказывает о новостях, прдоуктах и решениях для бизнеса, науки и образования.